Naděje pro pacienty s cystickou fibrózou
Olomouc – Vědci z Ústavu molekulární a translační medicíny, který vzniká v rámci evropského projektu BIOMEDREG při Lékařské fakultě Univerzity Palackého v Olomouci, dosáhli významného průlomu v boji se smrtelným onemocněním – cystickou fibrózou. Olomoučtí lékaři ve spolupráci s týmem kanadských vědců z McGill University v Montrealu zjistili, že fenretinid, který se používá v léčbě a prevenci některých nádorových onemocnění, dokáže účinně předcházet infekci bakterií Pseudomonas aeruginosa, jež je častou příčinou úmrtí pacientů s cystickou fibrózou. Na základě tohoto zjištění nyní americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) povolil zahájení klinických studií u pacientů. „Něco takového se stává jen jednou za dva tři roky. Pokud vše půjde dobře, mohly by být výsledky klinických studií známy během 16 až 24 měsíců,“ vysvětluje doc. Marián Hajdúch, Ph.D., ředitel Ústavu molekulární a translační medicíny Lékařské fakulty Univerzity Palackého v Olomouci, který vede tým českých vědců v kanadském projektu.
Na celém světě žije s cystickou fibrózou přibližně 70 000 pacientů. V České republice postihuje toto smrtelné genetické onemocnění zhruba 200 pacientů. „Dnes se pacienti dožívají dospělého věku, i tak je však jejich život dramaticky zkrácen. Často umírají na chronické infekce, které je vyčerpávají, nejčastěji na infekci Pseudomonas aeruginosa. Onemocnění provází závažný metabolický defekt, který způsobuje i poruchu funkce imunitního systému. Při studiu přípravku používaného k léčbě nádorů jsme zjistili, že fenretinid, derivát vitaminu A, dokáže tento lipidový defekt přesně regulovat,“ říká prof. MUDr. František Kopřiva, Ph.D., primář plicního oddělení Dětské kliniky Fakultní nemocnice Olomouc. Jeho kolega doc. Hajdúch zmiňuje výzkum cystické fibrózy, který v Olomouci provádějí, a dodává, že právě dokončili klinickou studii s dalším derivátem vitaminu A, který se používá jako běžný doplněk stravy. „Jde o lykopen, červené barvivo obsažené v rajčatech, a na výsledek testování tohoto derivátu retinolu netrpělivě čekáme.“
Rozhodnutí americké agentury FDA povolit v tomto případě zahájení klinické studie má zásadní význam pro další vývoj léčiva, kterému byl přiznán status „orphan drug“ (léčivý přípravek pro vzácná onemocnění). Jde o typ léčiv, kterým se většina velkých farmaceutických společností převážně nevěnuje, protože pacientů je velmi málo (jako je tomu u cystické fibrózy), a z jejich pohledu tedy nejsou dostatečně komerčně atraktivní. „Pro tyto situace existují zvláštní pravidla, která mají pomoci pacientům, kteří mají tu smůlu, že trpí takto vzácným onemocněním. FDA a Evropská agentura pro léčivé přípravky (EMEA) v těchto případech uplatňují zjednodušenou a zkrácenou fázi vývoje a registrace, protože často není možné provést klinické studie například na třech tisících pacientů. Jde o zvláštní schvalovací proces, který je zkrácený a výrazně levnější, takže náklady na vývoj léčiva nejsou tak neúnosné a schvalování probíhá mnohem rychleji,“ vysvětluje doc. Hajdúch proces schvalování léčiv pro vzácná onemocnění („orphan drugs“). Obdobné řízení o přiznání statusu „orphan drug“ fenretinidu v současnosti probíhá u Evropské agentury pro léčivé přípravky a očekává se, že evropská část studie, která by se měla uskutečnit v České republice, bude pro naše pacienty otevřena v příštím roce.
Mezinárodní výzkumný projekt zaměřený na léčbu cystické fibrózy vede kanadská profesorka Dr. Danuta Radzioch z McGill University v Montrealu; kromě olomouckých odborníků z Ústavu molekulární a translační medicíny LF UP v Olomouci se na něm podílejí také vědci z Ústřední univerzity Venezuely v Caracasu pod vedením profesora Juana De Sanctise.
Projekt BIOMEDREG (www.biomedreg.eu), v jehož rámci vzniká Ústav molekulární a translační medicíny při Lékařské fakultě Univerzity Palackého v Olomouci, je financován z Evropského fondu pro regionální rozvoj a státního rozpočtu České republiky prostřednictvím Operačního programu Výzkum a vývoj pro inovace.